Vraagtekens bij bewijskracht FDA bij goedkeuring medicijnen

Statistisch onderzoek van RUG-onderzoeker Don van Ravenzwaaij en prof. John Ioannidis van de University of Stanford zet vraagtekens bij de bewijskracht die de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) verlangt van goed te keuren medicijnen. De onderzoekers concluderen dat de hantering van het strikte FDA-voorschrift voor goedkeuring ertoe kan leiden dat ook niet-effectieve medicamenten door de goedkeuringsprocedure komen.

De FDA stelt dat de Amerikaanse wetgever als voorwaarde voor de goedkeuring van medicatie dat de effectiviteit van een product in 2 onderzoeken overtuigend moet zijn aangetoond. “Twee positieve studies klinkt beslist redelijk”, aldus Van Ravenzwaaij. “Maar wat er niet bij staat is hoeveel studies er in totaal zijn gedaan. Twee positieve studies uit twee pogingen is immers niet hetzelfde als twee uit vijf waarvan drie negatief uitvielen.” Van Ravenzwaaij en Ioannidis onderwierpen het goedkeuringsmodel van de FDA aan een aantal statistische simulaties waarin met diverse factoren werd gevarieerd, zoals het totaal aantal onderzoeken en de omvang van de proefpopulaties. Daar kwam uit dat in een niet-triviaal aantal een medisch product 2 positieve onderzoeken kon opleveren, terwijl de opgetelde uitkomsten van alle onderzoeken wezen op een absentie van medisch effect. Dit houdt in dat middelen die niet meer doen dan een placebo als geneesmiddel kunnen worden erkend.

Het onderzoek is gepubliceerd in PloS One van 8 maart 2017 (2017; 12: e0173184).

(Bron: Persbericht RUG, 8 maart 2017)